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第三十三期新药信息集锦更新日期:2018-05-04    浏览次数:

新药前沿动态

1FDA 咨询委员会支持批准 GW 旗下癫痫药物 Epidiolex

    2018-04-26 16:30 来源:丁香园

 作者:付义成

    PharmaTimes  4  20 日报道, FDA 咨询小组不出所料地支持 GW 制药 /Greenwich 生物科学的 Epidiolex 用于治疗与 Lennox-Gastaut 综合征和 Dravet 综合征相关的癫痫。这标志着该药物向着市场批准迈进了一大步,该药物获得了 FDA 外周和中枢神经系统药物咨询委员会的一致支持,用于两岁及以上年龄患者。

    GW 指出,如果 Epidiolex(大麻二酚)获得批准,它将成为首个纯化的基于植物 CBD(一种缺乏大麻快感的大麻化学成分)的一种药物制剂,也是一种新类型抗癫痫药物(AEDs)中的首个药物。

    LGS  Dravet 综合征是灾难形式的儿童期发作癫痫,有较高的发病率和死亡率,对患者家庭及看护人来说是一种巨大的负担。LGS  Dravet 综合征患者中,超过 90% 的人每天会发生多次癫痫,这使他们一直处于摔倒和受伤的风险当中。

    临床试验证明,不管病人患有两种综合征中的哪种,在使用 Epidiolex 后其每月的癫痫发作频次会有显著的减少,同时这款药物一般情况下耐受性良好,报道的大多数不良事件属于温和或中等事件。

    哈佛医学院的神经学教授、麻省总医院儿科癫痫主任 Thiele 是该药物临床试验的一名主要研究者,他评论称:「这些研究的结果表明,大麻二酚的这种药物制剂可以为一些患者提供一种可能有效的新治疗方案。」咨询委员会的决定虽不具约束力,但 FDA 通常会倾向于遵循其建议。最终的审批决定有望 6  27 日前发布。

2FDA 批准百时美施贵宝纳武单抗 + 伊匹单抗用于肾癌治疗

   2018-04-25 16:25 来源:丁香园 作者:付义成

    PharmaTimes 日前报道,美国 FDA 批准百时美施贵宝纳武单抗 + 伊匹单抗药物组合作为一线疗法用于治疗晚期肾细胞癌患者。这次批准基于 3 CheckMate-214 临床试验的数据,据百时美施贵宝称,试验中纳武单抗 + 伊匹单抗联合用药与目前的标准治疗药物舒尼替尼相比,使晚期肾细胞癌患者的总生存期得到显著的、前所未有的改善。

    纳武单抗 + 伊匹单抗与舒尼替尼相比,使患者的死亡风险降低 37%,两者的客观缓解率分别为 41.6% 26.5%。该组合疗法的总生存期获益与 PD-L1 表达水平无关,但纳武单抗 + 伊匹单抗与舒尼替尼两个治疗组的无进展生存期没有明显的差异。目前,只有 36% 的晚期肾细胞癌患者可以活过一年,而只有8% 的患者将活过五年,这凸显了对新治疗方案的迫切需求。

    纪念斯隆凯特琳癌症中心临床肿瘤学的内科肿瘤医师 Motzer 称:「CheckMate-214 试验的数据证明了纳武单抗 + 伊匹单抗组合疗法的极好总生存期,展现了该组合疗法成为中低风险晚期肾细胞癌患者新治疗标准的可能性。而且,该组合疗法与舒尼替尼相比,其总体的 3 级与 4 级不良反应更少。由于这些令人鼓舞的结果,jb066现在有了一种新的治疗方案可以用于新确诊的晚期肾细胞患者,而不管患者的 PD-L1 表达水平如何。」

肺癌领域的成功

    与此同时,百时美施贵宝披露的新数据表明,纳武单抗 + 伊匹单抗组合方案一线用于肿瘤携带高肿瘤基因突变负担(TMB)的晚期非小细胞肺癌患者时,其与化疗相比可以使患者的疾病进展或死亡风险降低 42%。同时基于早期的描述性分析,该组合疗法用于携带高 TMB 的患者时,其与化疗相比也观察到令人鼓舞的总生存期。

    该研究的研究者,纪念斯隆凯特琳癌症中心的内科肿瘤医师 Hellmann 称:「CheckMate-227 是首个证明两种免疫疗法的组合方案在一线治疗携带高 TMB 的非小细胞肺癌患者时有重要临床获益的 3 期研究。结果证明,纳武单抗 + 伊匹单抗一线用于 TMB ≥ 10 mut/Mb 的非小细胞肺癌患者时,其与化疗相比,可提供可靠的、深度的和持久的缓解。该试验也支持在肺癌患者中分子检测确定潜在生物标志物的原理。」

3FDA 拒绝批准辉瑞赫赛汀生物类似药

    2018-04-26 16:35 来源:丁香园 作者:付义成

    路透社 4 23 日报道,辉瑞公司今天表示,美国 FDA 拒绝批准该公司研发的赫赛汀生物类似药用于治疗乳腺癌,称 FDA 寻求额外的技术信息。辉瑞称,这次要求提供的信息与安全性或申报资料中提交的临床资料无关。赫赛汀及其它称为生物药物的复杂药物由活体细胞制成,这使得它们难以精确仿制。它们的类似版本药物称为生物类似药,而非仿制药。赫赛汀在 2017 年实现销售额 70.1 亿瑞士法郎(71.8 亿美元),是全球最成功的抗体药物之一,该药物多年来一直是罗氏利润的支柱。FDA 去年 12 月份批准了迈兰的赫赛汀生物类似药。

4FDA 批准首个用于遗传性佝偻病 XLH 的药物

    2018-04-24 19:05 来源:丁香园 作者:付义成

     美国 FDA 网站 4 17 日消息,FDA 今天批准 Ultragenyx 制药公司旗下 Crysvitaburosumab-twza),这是获批用于治疗 X 连锁低磷酸盐血症(XLH)成人及 1 岁以上(含 1 岁)儿童患者的首款药物,X 连锁低磷酸盐血症是一种罕见的遗传性佝偻病。XLH 可导致血液中磷水平降低。这种病在儿童及青少年中可影响骨生长发育,患者会终生伴有骨盐沉积问题。

    FDA 药物评价与研究中心药物评价 III 办公室主任、医学博士 Beitz 称:「X 连锁低磷酸盐血症不同于其它形式的佝偻病,因为维生素 D 疗法对这种病没有效果。这是 FDA 批准用于治疗 XLH 的首款药物,这对于患有这种严重疾病的病人来说,这是一次真正的突破。」

    XLH 是一种严重疾病,其在美国影响大约 3000 名儿童和 1.2 万名成人。大多数患有 XLH 的儿童会经历腿弯曲、身材矮小、骨痛及严重牙痛。一些患有 XLH 的成人会经历持续的不适或并发症,如关节痛、运动性受影响、牙脓肿及听力丧失。

    Crysvita 的安全性和有效性基于四项临床试验。在安慰剂对照研究中,94% 每月接受一次 Crysvita 治疗的成人患者能够达到正常的磷水平,相比之下,安慰剂组患者这一比例为 8%。在儿童患者中,94%-100% 每两周接受一次 Crysvita 治疗的患者可以达到正常的磷水平。在儿童及成人中,Crysvita 治疗与 XLH X 射线结果改善相关。与自然历史队列相比较的结果同样支持 Crysvita 的有效性。

    以 Crysvita 治疗的成人患者中,最常见的不良反应是背痛、头痛、不宁腿综合征、维生素 D 水平降低、眩晕及便秘。儿童用药患者最常见的不良反应是头痛、注射部位反应、呕吐、维生素 D 水平降低及发烧。

    Crysvita 被授予了突破性疗法资格,根据这一资格,FDA 在有效的药物开发方面将提供集中指导,并加审评与现有药物相比,临床证据表明在治疗严重疾病方面可能有实质性改善的药物。Crysvita 也获得了孤儿药资格,这一资格可提供激励措施,以帮助和鼓励用于罕见病药物的开发。

    该药物的申请者正收到一张罕见儿科疾病优先审评券,这一优惠政策旨在鼓励用于预防和治疗儿科疾病的新药与生物制剂的开发。一张优先审评券在以后可为一种不同产品的上市申请获得一次优先审评。这是自 FDA 实施该计划以来发放的第 14 张罕见儿科疾病优先审评券。

5、治愈丙肝再迎新突破 我国首个 8 周方案获批

    2018-03-26 17:10 来源:丁香园 作者:卓雅玛丽

    3  2 日,国家食药监总局(CFDA)批准了中国首个丙肝 8 周治疗方案,用于治疗基因 1b 型、初治、轻度至中度肝纤维化(F0-F2)慢性丙型肝炎患者。

     24 周到 12 周,再到 8 周,短短一年内,在国家对创新药物加速审评的利好政策推动下,多种丙肝直接抗病毒药物在中国上市,以创新的治疗手段改变了传统的治疗模式。这些创新药物不仅拥有短疗程、高治愈率和安全性的共性,也适用于更广泛的人群,如重度肾功能不全患者,并且对于某些特定基因型更具优势。对于患者而言,8 周方案将极大缩减治疗周期及费用支出,对于医生来说,在临床治疗选择上也有了更优选的方案,有利于开展更具针对性的治疗。

特定丙肝人群治愈提速,8  SVR12 高达 99%

    此次获批的艾伯维维建乐®(奥比帕利片)联合易奇瑞®(达塞布韦钠片)丙肝治疗方案,用于治疗基因 1b 型、初治、轻度至中度肝纤维化(F0-F2)慢性丙型肝炎患者,疗程可缩短至 8 周,持续病毒学应答率(SVR12)达 99%n = 147/148)。

    该方案的获批,是基于一项 3b 期临床研究(GARNET)数据的支持。GARNET 是一项评估基因 1b 型无肝硬化、初治丙肝患者接受奥比帕利 + 达塞布韦钠方案治疗 8 周的安全性和疗效的 3b 期、开放性、单组、多中心研究。

    该研究共入组了 166 例患者,其中 163 例为基因 1b 型,3 例为感染其它基因型已从疗效分析中排除。主要终点是治疗完成后 12 周实现持续病毒学应答(SVR12,即病毒学治愈)的患者比例。结果显示,对于无肝硬化(F0-F2)的初治基因 1b 型丙型肝炎患者,使用维建乐®联合易奇瑞®方案连续治疗 8 周后,持续病毒学应答率(SVR12)达 99%n = 147/148)。

8 周治愈 维建乐®联合易奇瑞®方案再获突破

    去年 9 月,维建乐®联合易奇瑞®方案获 CFDA 批准,用于治疗无肝硬化或伴代偿期肝硬化的基因 1 型慢性丙型肝,疗程为 12 周。该方案为全口服、无干扰素的治疗方案,包含 3 种直接抗病毒药物,即 NS5A 抑制剂、NS3/4A 蛋白酶抑制剂和 NS5B 聚合酶非核苷类似物抑制剂,可针对丙肝病毒生命周期的 3 个主要靶点,抑制丙肝病毒的复制。正是基于这种多方位的作用机制,该方案的治愈率也达到 99.5%-100%。目前,上海、北京、浙江等多地患者已经用上该方案治疗丙肝。

    此次维建乐®联合易奇瑞®8 周新疗法获批,用于治疗轻度至中度肝纤维化的(F0—F2)、初治的基因 1b 型慢性丙肝患者,是该方案继去年 9 月在华获批上市后的第二项突破,也是国内首个获批的丙肝 8 周治疗方案,具有标志性的意义。

8 周方案为中国丙肝患者带来更有价值的治疗选择

    丙肝是全球面临的重大公共卫生挑战。中国约有 1000 万丙肝病毒感染者,其中基因 1b 型最为常见,感染者比例达 56.8%

     北京大学人民医院肝病研究所所长魏来教授表示:「目前,中国已上市的丙肝直接抗病毒(DAAs)方案治疗周期普遍在 12 周以上。奥比帕利片(维建乐®)联合达塞布韦钠片(易奇瑞®)治疗方案对于基因 1b 型、初治、无肝硬化(F0—F2)丙肝患者的 8 周疗程是迄今为止最短的,对于这部分患者可减少药物暴露量,降低医疗成本,有助于提高依从性。」

    「奥比帕利片(维建乐®)联合达塞布韦钠片(易奇瑞®)对轻、中度肝纤维化的 1b 型丙肝患者的 8 周治疗方案,将为中国丙肝的防治提供更有力的支持,推动『2030 年消除病毒性肝炎这一严重的公共卫生威胁』目标的实现。」中国工程院院士、中华医学会肝病学分会名誉主任委员庄辉教授表示。

    更短疗程的高效创新方案,可以让患者从长期治疗的困境中摆脱出来,尽早实现治愈,减少治疗支出,也便于医生加强患者管理,提高患者依从性,确保治疗效果,给患者带来更有价值的治疗选择。

市场动态

1Celgene 再度出手以 21 亿美元收购 Prothena

   2018-03-26 14:25 来源:丁香园 作者:flixchim

    据 pmlive 2018 3 22 日报道,Celgene 的收购活动仍在继续,这家美国生物技术公司已经预付了 1.5 亿美元确保获得三项 Prothena 神经科学项目的选择权。

    自今年年初以来,Celgene 已支付 99 亿美元收购 CAR-T 专家 Juno 公司,并向 Impact Biomedicines 和癌症候选药物 fedratinib 提供了 11 亿美元的预付款。这次最新的协议是临床前阶段合作,专注于潜在的神经退行性疾病,包括阿尔茨海默氏症。

    与爱尔兰公司 Prothena 合作的三个目标包括:tau 蛋白,已经成为阿尔茨海默病研究和其他疾病如进行性核上性麻痹(PSP)的焦点;TDP-43,与肌萎缩侧索硬化(ALS)和额颞叶痴呆(FTD)有关;另一个目标是两个合作伙伴目前一直在保密。

    通常而言,Celgene 在前期支付的金额相对较小,例如 1 亿美元签署和 5000 万美元对 Prothena 股权的投资,如果项目通过临床开发推进,大部分资金将被视为里程碑。Celgene 已同意支付每个目标达 5.63 亿美元的里程碑,加上任何最终销售的特许权使用费,以及为美国或全球权利提供选择性支付的规模扩大,使交易总价值膨胀至约 21 亿美元。

    Celgene 一直在努力扩大其核心肿瘤专营权范围,本月与 Prothena 的交易是中枢神经系统疾病相关的第二个交易,该交易是在与 Vividion Therapeutics 合作的 1.01 亿美元项目之后达成的,同时也涵盖了癌症和炎症性疾病的目标。

    Celgene 还与 Evotec 合作,利用德国生物技术公司的干细胞筛选平台,与 Evotec 合作治疗神经退行性疾病,并在去年招聘 Hargreaves 担任公司神经科学和成像科学副总裁,加速了在中枢神经系统的研发工作。

    对于最新的协议 Hargreaves 指出:「Prothena 在神经科学方面有着创新的传统,并且拥有对生物学方法有深刻理解的团队,能分析靶向蛋白质错误折叠的疾病。jb066的合作利用每家公司在蛋白质稳态和蛋白质清除方面的核心专业知识来靶向蛋白质,这些蛋白质是许多神经退行性疾病和孤儿疾病的根本原因

2杨森携手中国合作伙伴为耐多药肺结核患者提供斯耐瑞

    2018-03-27 14:20 来源:丁香园 作者:丁香园

    强生公司的制药子公司西安杨森制药有限公司于 3 25 日宣布,已通过新药引入与保护项目(NDIP)将斯耐瑞®(富马酸贝达喹啉片)引入中国。中国国家食品药品监督管理总局已批准将斯耐瑞®作为联合治疗的一部分,用于成人(≥ 18 岁)耐多药肺结核的治疗。在中国疾病预防控制中心结核病防治临床中心(以下简称:临床中心)和中国初级卫生保健基金会的指导下,该新药引入与保护项目将为全国 16 家公立医院的首批 1000 名患者提供这一新的耐多药结核病治疗方案。

    来自国家卫生健康委员会、中国初级卫生保健基金会、临床中心、西安杨森制药有限公司、世界卫生组织,以及比尔及梅林达·盖茨基金会的代表出席了此次在北京举办的活动,并在会上就全球应对结核病及耐多药结核病展开了广泛而深入的讨论。

    国家卫生健康委员会疾病预防控制局副局长王斌说:「正如『健康中国 2030』倡议所指出的,健康是人民全面发展的先决条件,也是社会经济发展的前提。有效控制和努力消除结核病需要各方的合作和创新。中国正在结核病防控领域展示出全球健康领导力。」

    结核病在全球范围内是最为致命的传染病:2015 年因患结核而死亡的人数已超过了艾滋病。据世界卫生组织报告,2016 年中国有超过 78 万结核病新发在册病例,夺去了 5 万多人的生命。与此同时,据世界卫生组织估算,在中国报告的结核病病例中,大约有 5.8 万人是耐多药肺结核/利福平耐药患者。

    耐多药结核病是指对结核病治疗一线药物中至少两个最有效药物——异烟肼和利福平同时产生耐药的结核病形式。因此,耐多药结核病患者的治疗选择更为有限。

    西安杨森制药有限公司总裁 Asgar Rangoonwala 表示:「jb066致力于携手合作伙伴应对耐多药结核病治疗领域中亟待满足的医疗需求,并推动中国公共卫生事业的发展。西安杨森将继续凭借其领先的产品组合优势,构建创新型合作伙伴关系,以解决包括耐多药结核病在内的全球健康问题。作为强生公司的制药子公司,西安杨森将利用公司的资源和专业知识,结合研发、护理和倡导来促进健康,以解决复杂的全球卫生挑战。」

    斯耐瑞®中国新药引入与保护项目是在全球加强终结结核病的背景下启动的。今年九月,联合国大会将召开结核病高级别会议,旨在评估世界在应对结核病方面所取得的进展及面临的挑战,并强调通过采取全球紧急行动在 2030 年以前消除结核病这一公共卫生威胁的迫切需求。

    中国疾病预防控制中心结核病防治临床中心主任、首都医科大学附属北京胸科医院院长许绍发教授表示:「jb066很高兴一同见证新药捐赠项目的启动,但是应该意识到jb066的工作不仅仅是用新药治疗眼前的几个病人,更重要的是要用好、保护好新药,避免产生新的耐药,让国际社会几十年努力的成果能够更长久、更广泛地服务于jb066的患者。」

    通过新药引入与保护项目,合作伙伴们正努力将斯耐瑞®带给更多患者。中国初级卫生保健基金会副秘书长胡宁宁说:「此次项目启动极具历史意义,贝达喹啉的成功引入和使用开启了中国结核病防控工作的新篇章。在合作伙伴的共同努力下,jb066希望结核病将成为历史,而jb066现在对这一天的早日到来抱有更多信心。」

    第一批参与斯耐瑞®中国新药引入与保护项目的六家医院包括北京胸科医院、沈阳市胸科医院、郑州市第六人民医院、长沙市中心医院、深圳市第三医院和成都公共卫生临床医疗中心。该项目覆盖的另外十家医院也将于年内公布。

    据悉,中国患者已开始受益于斯耐瑞®新药引入与保护项目。2018 2 24 日,第一位被纳入项目的耐多药肺结核患者在北京胸科医院服用了斯耐瑞®

    结核病和耐多药结核病治疗药物的合理使用是预防结核杆菌产生进一步耐药性的关键。作为新药引入与保护项目的组成部分,西安杨森制药有限公司正在与主要的合作伙伴及医院合作,为医生、护理人员、患者家属及其他相关人士提供培训,建立患者治疗监测和管理系统,以确保患者得到必要的支持、规范的治疗和护理,以克服疾病。

    在活动现场,西安杨森制药有限公司还携手合作伙伴共同开启一年一度的「抗击结核,为爱同行」公益行动。合作伙伴将联合开展一系列的活动与合作,包括义诊服务、疾病教育和志愿者活动,以期提高公众疾病意识,为结核病和耐多药结核病患者提供更多关爱与支持。

政策法规


国办:促进仿制药研发 落实税收优惠政策和价格政策

    2018-04-04 10:00 来源:丁香园 

 日前,国务院办公厅印发《关于改革完善仿制药供应保障及使用政策的意见》。

 《意见》指出,改革完善仿制药供应保障及使用政策,事关人民群众用药安全,事关医药行业健康发展。要围绕仿制药行业面临的突出问题,促进仿制药研发,提升质量疗效,完善支持政策,推动医药产业供给侧结构性改革,提高药品供应保障能力,降低全社会药品费用负担,保障广大人民群众用药需求,加快我国由制药大国向制药强国跨越,推进健康中国建设。

 《意见》提出,要促进仿制药研发,重点解决高质量仿制药紧缺问题。一是定期制定并公布鼓励仿制的药品目录,引导企业研发、注册和生产。二是加强仿制药技术攻关,将鼓励仿制药品的关键共性技术研究列入国家相关科技计划。三是研究完善与我国经济社会发展水平和产业发展阶段相适应的药品知识产权保护制度,充分平衡药品专利权人与社会公众的利益。

 《意见》提出,要突出问题导向,提升仿制药质量疗效。一是加快推进仿制药质量和疗效一致性评价工作,细化落实鼓励企业开展一致性评价的政策措施。二是提高药用原辅料和包装材料质量,开展相关标准制修订,加强研发,突破提纯、质量控制等关键技术。三是提高工艺制造水平,推动解决制约产品质量的瓶颈问题。四是深化药品审评审批制度改革,优化审评审批流程。完善注册申请标准,提高仿制药质量安全水平和上市审评审批效率。五是加强药品质量监管,加快建立覆盖仿制药全生命周期的质量管理和质量追溯制度,严肃查处数据造假、偷工减料、掺杂使假等违法违规行为。

 《意见》提出,要完善支持政策,推动高质量仿制药尽快进入临床使用。一是及时将仿制药纳入采购目录,启动采购程序,促进质量和疗效一致的仿制药与原研药平等竞争。二是将质量和疗效一致的仿制药纳入与原研药可相互替代药品目录,在说明书、标签中予以标注,强化药师在药品调配中的作用。三是加快制定医保药品支付标准,与原研药质量和疗效一致的仿制药和原研药按相同标准支付,促进仿制药替代使用。四是明确药品专利实施强制许可路径,依法分类实施药品专利强制许可,鼓励专利权人自愿许可,必要时国家实施强制许可。五是落实税收优惠政策和价格政策,鼓励地方结合实际出台支持仿制药转型升级的政策措施。六是加快药品研发、注册、上市销售的国际化步伐,支持企业开展国际产能合作,建立跨境研发合作平台,推动仿制药产业国际化。 

 

 

 

                                                                                                                                      注册信息部

               2018年5月4


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